世界初　オーダーメイド遺伝子編集を用いた治療が成功　難病患者を助ける可能性広がる

　世界で初めてオーダーメイド遺伝子編集を用いた治療がアメリカで成功し、難病の人たちを助ける可能性が広がっています。

　生後9カ月のKJくんはアンモニアの分解酵素が足りない、遺伝性の難病を抱えて生まれました。

　これまで抜本的な治療は肝移植でしたが、今回、医療チームは病気を引き起こすKJくんの遺伝子変異を特定し、そこだけを修正するオーダーメイドの薬を開発。

　点滴の結果、回復に向かっているということです。

　使われたのは2020年にノーベル化学賞を受賞したCRISPR－Cas9という、より簡単に遺伝情報を書き換える技術で、投薬までの期間はわずか半年でした。

　今回の成功で、オーダーメイド遺伝子編集による治療が、筋ジストロフィーなど他の遺伝性疾患にも広がる可能性が出てきています。